難治性疾患の克服に全力、新薬を世界同時開発--ノバルティス　オンコロジー事業部門プレジデント　アーヴェ・オプノー

--グリベックは０９年の売上高が３９億ドルに達しました（下表）。製薬業界では売上高が１０億ドルを超えると「ブロックバスター」（大ヒットとなった医薬品）と呼ばれますが、グリベックを服用している患者はどのくらいに上りますか。

全世界で１０万人以上。これには、ほかの適応症も含まれる。

--同じブロックバスターでも、高血圧症治療薬などと比べると、２ケタ近く少ない患者数ですね。それで、４０００億円近くを売り上げているとは驚きです。また、ノバルティスは患者数が少ない希少疾病用医薬品の開発に熱心で、米国では数多くの薬が希少疾病用医薬品として指定されています（下グラフ）。これにより、優先審査や早期承認のメリットを享受しています。

グリベックのような薬を、社内では、「ミニバスター」（小さなヒットとなった医薬品）と呼んでいる。新薬が患者にもたらすベネフィットが大きければ、治験に参加する患者数が少なくても、当局から早期に承認を得ることができる。また、保険収載も早い時期に可能になる。タシグナの場合、フェーズ・試験の結果で承認を取得した。患者数は少ないものの、価値に見合った高い価格をつけることができるという点で、希少疾患治療薬の開発は、ビジネスのうえでもメリットが大きい。