画期的新薬が使えない、難病患者の知られざる苦悩

岐阜県可児市に住む渡邉信之さん（６７）を病気の苦しみから救ったのは、米国のバイオ製薬企業が開発した画期的な新薬だった。

米アレクシオンファーマが開発した、発作性夜間ヘモグロビン尿症（ＰＮＨ）治療薬「ソリリス」（一般名「エクリズマブ」）は、遺伝子組み換え技術を用いた抗体医薬だ。２０１０年６月に発売されたこの薬により、渡邉さんの病状は劇的に回復。穏やかな日常生活を取り戻した。

ＰＮＨは赤血球の破壊（溶血）を特徴とする難治性の病気（難病）だ。血液細胞のもととなる造血幹細胞が突然変異を起こし、大量に作られた異常な赤血球が溶血することで、腹痛、呼吸困難、貧血や強い疲労、嚥下障害、ヘモグロビン尿（暗色尿）などの症状を引き起こす。「重篤になると腎機能不全や血栓症などから死に至る可能性がある」（大阪大学大学院医学系研究科の西村純一助教）。１０年前の研究報告では全国の患者数は約４３０人と推定されている。

新薬の劇的な治療効果。生活の質が大幅に改善

渡邉さんにＰＮＨの症状の一つであるヘモグロビン尿が出たのは０３年６月。朝、コーヒー色の尿が出ていることに気がついた。翌日には止まったが、１カ月後に再びコーヒー色になり、１０月半ばからは毎日出るようになった。それとともに、いすに座っていることも苦痛になり、強烈な倦怠感が襲ってきた。　渡邉さんは仕事を続けることができなくなり、１２月８日に勤務先の会社に退職願を提出。翌日、緊急入院した。

そのとき、渡邉さんは自身の病気について、次のような説明を受けた。

「骨髄移植でしか治らないが、完治するとは限らない。１０年生存率は５割程度で特効薬はない」

渡邉さんは「これも運命だ」と覚悟を決めた。病状はその後、さらに重くなり、入退院を繰り返す。０６年３月から２年近くの間に、輸血の回数は３４回に達した。ソリリスの治験への参加を医師から勧められたのは、そのさなかだった。即座に了承。０８年２月、神奈川県伊勢原市の東海大学医学部付属病院に向かった。