画期的新薬が使えない、難病患者の知られざる苦悩

画期的新薬が使えない、難病患者の知られざる苦悩

岐阜県可児市に住む渡邉信之さん(67)を病気の苦しみから救ったのは、米国のバイオ製薬企業が開発した画期的な新薬だった。

米アレクシオンファーマが開発した、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬「ソリリス」(一般名「エクリズマブ」)は、遺伝子組み換え技術を用いた抗体医薬だ。2010年6月に発売されたこの薬により、渡邉さんの病状は劇的に回復。穏やかな日常生活を取り戻した。

PNHは赤血球の破壊(溶血)を特徴とする難治性の病気(難病)だ。血液細胞のもととなる造血幹細胞が突然変異を起こし、大量に作られた異常な赤血球が溶血することで、腹痛、呼吸困難、貧血や強い疲労、嚥下障害、ヘモグロビン尿(暗色尿)などの症状を引き起こす。「重篤になると腎機能不全や血栓症などから死に至る可能性がある」(大阪大学大学院医学系研究科の西村純一助教)。10年前の研究報告では全国の患者数は約430人と推定されている。

新薬の劇的な治療効果。生活の質が大幅に改善

渡邉さんにPNHの症状の一つであるヘモグロビン尿が出たのは03年6月。朝、コーヒー色の尿が出ていることに気がついた。翌日には止まったが、1カ月後に再びコーヒー色になり、10月半ばからは毎日出るようになった。それとともに、いすに座っていることも苦痛になり、強烈な倦怠感が襲ってきた。 渡邉さんは仕事を続けることができなくなり、12月8日に勤務先の会社に退職願を提出。翌日、緊急入院した。

そのとき、渡邉さんは自身の病気について、次のような説明を受けた。

「骨髄移植でしか治らないが、完治するとは限らない。10年生存率は5割程度で特効薬はない」

渡邉さんは「これも運命だ」と覚悟を決めた。病状はその後、さらに重くなり、入退院を繰り返す。06年3月から2年近くの間に、輸血の回数は34回に達した。ソリリスの治験への参加を医師から勧められたのは、そのさなかだった。即座に了承。08年2月、神奈川県伊勢原市の東海大学医学部付属病院に向かった。

ライフの人気記事
トピックボードAD
関連記事
  • 新型コロナ、長期戦の混沌
  • 世相をリアルに映し出す 流転タクシー
  • 最新の週刊東洋経済
  • コロナ後を生き抜く
トレンドライブラリーAD
人気の動画
ひろゆき感動「難病61歳の人生サイボーグ化計画」
ひろゆき感動「難病61歳の人生サイボーグ化計画」
優秀なはずの上司の下で部下が育たない根本理由
優秀なはずの上司の下で部下が育たない根本理由
面接や説明会で採用者が嫌う「9つのNG質問」
面接や説明会で採用者が嫌う「9つのNG質問」
海外マネー流入!外国人に買われた日本企業20社
海外マネー流入!外国人に買われた日本企業20社
アクセスランキング
  • 1時間
  • 24時間
  • 週間
  • 月間
  • シェア
トレンドウォッチAD
生前贈与がダメになる<br>相続の新常識

相続をめぐる環境が激変しています。年110万円まで非課税だった生前贈与が税制改正により認められなくなる可能性も。本特集では相続の基本から、よくあるトラブルと解消法、最新路線価に基づく相続税額、さらに生前贈与の将来動向まで取り上げました。

東洋経済education×ICT