2000年ごろから本格的に上市された分子標的薬。がん細胞などの表面にあるタンパク質や遺伝子（標的）を効率よく攻撃する。がん細胞を活性化させる酵素に分子標的薬をうまく結合させ、がん細胞の働きを抑制する仕組みだ（図表1）。
[図表1]
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既存のがん治療薬はがん細胞以外の健康な細胞にも影響を与え、副作用も重いものがあった。だが、がん細胞が増殖・転移する物質を探し、それを効率的にたたけば、がん細胞も死滅・抑制できるのではないかと考え作られたのが分子標的薬だ。
すでに「ゲフィチニブ」（製品名イレッサ、肺がん）や「ベバシズマブ」（製品名アバスチン、大腸がんなど）といった分子標的薬が投与され、効果が得られている（図表2）。さらに創薬技術の進展で、新世代とも呼ばれる分子標的薬が認可・発売され、患者への投与が本格化している。
[図表2]
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その代表例が、14年4月に発売、乳がん患者に投与されている中外製薬の「トラスツズマブ エムタンシン」（T-DM1、製品名カドサイラ）だ。
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