超高額治療薬｢キムリア｣上陸で再燃する財政悪化懸念 1億円超の新薬上陸も間近

遺伝子治療薬「キムリア」の承認で日本に超高額薬の時代が到来する。薬剤費の膨脹、「オプジーボ騒動」の再現はないのか？

1億円近い超高額薬「ラクスターナ」

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製薬大手のスイス・ノバルティスは3月26日、難治性の白血病・リンパ腫を対象とした新薬「キムリア」が日本国内で製造・販売承認を得たと発表した。

患者自身の細胞をCAR-T細胞（キメラ抗原受容体T細胞）に改変し、培養して患者に投与する。血液中のCAR-T細胞ががん細胞を攻撃、しかも攻撃の際の刺激によって自ら増殖していく。

小児および若年成人向けの白血病での臨床試験では、患者の約8割でがんの症状が見られなくなった。そのうえCAR-T細胞が自ら増殖するので、投与は1回だけ（単回投与）。希少がんに対する画期的な新薬といえる。

問題なのはその価格だ。米国では白血病向けで47.5万ドル（約5200万円）に及ぶ。日本では5月にも保険収載され、価格が決定する見通しだが、「超」高額となることが確実視されている。

米国では網膜疾患治療薬「ラクスターナ」が両目使用で85万ドル（約9350万円）など、超高額薬が続出している。承認間近の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「ゾルゲンスマ」は、100万ドルを超すとの説が有力だ。