JCRファーマ､｢筋ジストロフィー｣治療薬の国内承認前倒しの背景 売り上げ350億円ならインパクト大

希少疾患薬などに強みを持つJCRファーマは7月15日、難病・デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬「ジビノスタット」の国内承認申請を26年内に実施し、27年内の承認取得、販売を目指すと発表した。同薬は、イタルファルマコ社から25年にライセンス導入したものだ。会社側は約350億円のピーク時売上高を見込んでおり、25年度の売上高が403億円の同社にとって業績へのインパクトは大きい。

ジビノスタットはすでにアメリカ、ヨーロッパで承認、販売されているが、日本では承認されていない「ドラッグロス」状態になっていた。JCRファーマは当初、28年までの承認取得を目指していたが、この状況を憂慮した規制当局により、1年近く計画が前倒しされた。

DMDの新薬開発が世界中で活性化

DMDは遺伝性の筋疾患で、生涯にわたって病状は進行する。筋細胞を支えるタンパク質「ジストロフィン」を作り出す遺伝子が変異することが原因で、3～5歳に症状が発現し、多くの患者が10歳前後で歩けなくなる。