2月に中外製薬が発売した、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けで初の遺伝子治療薬「エレビジス」。国内では最高額となる約3億0497万円の薬価がついたことでも注目を集めた。同社は6月17日、同薬に関する説明会を開催し、すでに10人超への投与が進んでいることを明らかにした。今のところ、治療は順調に進んでいるという。
エレビジスは米バイオ医薬品企業のサレプタ・セラピューティクスが創製し、2019年にスイスのメガファーマ・ロシュと提携して以降、グローバルでの共同開発を進めてきた。アメリカでは23年に承認を取得。ロシュの子会社である中外製薬がこれを導入したことで、日本でも25年5月に「条件及び期限付き承認」を取得した。国内売上高は今年ピークを見込み、120億円ほどとなる見通しだ。
症状は幼少期から徐々に進行
DMDは全身の筋力が年々低下していく遺伝性筋疾患で、国が指定する難病の1つ。国内患者数は約3000〜4000人と推定され、発症するのは主に男性だ。日本では、3〜7歳の歩行可能なDMD患者がエレビジスの投与対象となる。
DMDの症状は、幼少期から徐々に進行していく。生後一度は歩けるようになるものの、2〜4歳頃から、走るのが苦手、転びやすいなどの症状が出てくる。10歳頃には歩行不能になり、徐々に呼吸にかかわる筋肉や心筋も低下。治療をしなければ多くは10代後半で死亡する。最近はステロイドによる対症療法や呼吸管理などによる治療法が確立したことで余命が延び、大学に行ったり、在宅勤務で就労したりする人も出てきた。それでも、平均寿命は約29歳だ。
患者にとって希望となるのは、ここ10年ほどで画期的な新薬の開発が世界的に過熱していることだ。下図の通り、日本企業による開発品も複数ある。その1つが、日本新薬などが創製し、日米で20年に承認を得た「ビルテプソ」だ。
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