｢ドラッグラグ｣解消へ､企業に34品目を開発要請 大人より深刻!? 子どもの｢未承認薬｣

海外では承認されている医薬品が日本で使えない「ドラッグラグ」。大人向け医薬品でもドラッグラグは依然、大きな問題の1つだが、子ども特有の疾患向け医薬品では、より深刻な面もある。

厚生労働省は5月21日、ドラッグラグ解消に向け、「未承認薬（日本で承認されていない医薬品）」、「適応外薬（承認されているが、効能・効果または用法・用量が異なる医薬品）」について、製薬企業に対し91品目の開発要請を行った。この中には、小児への適応も対象にした34品目が含まれている。

開発要請リストには、進行すると脳や神経が破壊され寝たきりになる「ニーマン・ピック病C型」や、生後ないし乳幼児期から発症し発熱や激しい炎症を繰り返す「クリオピリン関連周期熱症候群」といった難病のほか、てんかんや、小児高血圧などの治療薬が並ぶ。

小児用の医薬品開発は、まず成人で開発、承認取得し、適応を小児に広げるケースが多い。日本製薬工業協会によると、2003年4月1日～09年1月16日に薬価収載された新医薬品207品目のうち、65品目（31.4％）が小児への適応を取得。ここ数年、小児適応取得品目は増加傾向にあるが、08年でも小児適応取得品目の割合は約4割で、十分とはいえない。

小児用医薬品の開発が進まない理由として、（1）同年齢でも体格や医薬品を体内で分解する能力に個人差が大きく、医薬品の安全性・有効性の評価や薬物動態試験など臨床試験の実施が困難、（2）小児が臨床試験に参加することの是非や、試験参加を小児自ら判断する能力の有無など、倫理的な問題が存在、（3）小児用製剤の開発コストと予想される市場規模を考えた場合、採算性の確保が困難と判断されるケースが多い──などが挙げられる。