創薬ベンチャーのオンコリスが世界初承認で狙う｢ウイルス治療薬企業への脱皮｣。浦田泰生社長が語るテロメライシン実用化の意義

昨年12月15日、オンコリスは本社で記者会見を実施。「テロメライシン」承認申請の意義を訴えた （写真：記者撮影）

データと熱意が当局を動かした

――テロメライシンの申請は大変なことだったのでしょうか。今の気持ちを教えてください。

感慨はひとしおだ。当社はリーマンショックで倒産寸前に追い込まれ、中外製薬との提携解消という大打撃も経験した。何度も困難があっただけに、よくぞここまで来たという思いだ。

テロメライシンの臨床試験（治験）データをPMDA（医薬品医療機器総合機構）へ持ち込んだのは23年。しばらくは「効果のエビデンスはどこにあるのか」との指摘が続いた。

しかし、食道がん患者には、切除手術にも副作用の強い化学療法（抗がん剤）にも耐えられない高齢者などがいる。こうした患者には放射線（単独）治療を行うしかないが、それがべらぼうに効くわけでもない。

一方、放射線とテロメライシンを併用した場合、局所完全奏功率（がんが完全に消失する患者の比率）は、こうした患者でも治療6カ月後で40％、1年半後だと50％台と高い。「なのに、なんでわかってくれないのか」と悩んだ。

そこに救いの手が来た。コアとなる医師が「じゃあ俺が（PMDAに）言ってあげる。この薬は必要だから」と、PMDAとの面談に2度も同席してくれた。さらに、国立がん研究センターが放射線単独療法のデータを発表した。この結果、最終的には、申請に必要なデータを早く出すよう当局から要請されるまでになった。

――治験の症例数は36例と、少人数の2相試験までしか行っていません。そうした中、市販後治験が不要となる「通常承認」を目指すとしています。この条件での通常承認はほぼなく、ハードルは高いと思いますが、本気で目指していますか。

本気だし、可能性はあると思う。統計学的な有意性を示すには（当社が申請した治験36例より少ない）30例ほどの試験をすれば十分と考えており、それでも市販後治験が必要なのかと思っている。ただ、当局は「（条件付き承認の条件となる）市販後治験は不要」と断言はしない。

薬の品質同質性確認など残された課題もあるが、サンバイオの（審査が長引いた）細胞治療薬に比べると、性質上、当社のアデノウイルスにとってはハードルが低いと思う。解決したとは言えないが、当局からダメ出しはされていない。品質には自信があるものの、治療薬にほかのウイルスが入ってないかなどの問題もある。1つひとつ、問題を解消している。